Terobosan Terapi Gen Huntington: Harapan Baru atau Tantangan Baru?
ORBITINDONESIA.COM – Penemuan terapi gen yang memperlambat penyakit Huntington hingga 75% menyentuh hati banyak keluarga yang terdampak. Gemma Botting, salah satu di antaranya, tak kuasa menahan tangis saat melihat berita ini.
Penyakit Huntington adalah kondisi genetik yang menghancurkan, menyerupai kombinasi demensia, Parkinson, dan penyakit neuron motorik. Tanpa pengobatan efektif sebelumnya, penyakit ini seringkali berakibat fatal dalam dua dekade setelah gejala muncul. Kini, terapi gen terbaru menawarkan secercah harapan bagi penderita dan keluarganya.
Terapi gen yang dikembangkan oleh uniQure ini menargetkan pengurangan protein huntingtin yang bersifat merusak neuron. Keberhasilan studi awal dengan 29 peserta menunjukkan pengurangan 75% dalam perkembangan penyakit. Namun, pertanyaan tetap ada mengenai ketersediaan dan biaya terapi ini di masa depan, serta validasi jangka panjang yang masih diperlukan.
Penemuan ini memunculkan harapan baru dalam komunitas Huntington. Namun, tantangan besar tetap ada, termasuk bagaimana terapi ini dapat diakses secara luas melalui NHS dan apakah manfaat terapi ini bertahan dalam jangka panjang. Bagi keluarga seperti Gemma, ini adalah momen penantian yang dipenuhi harapan dan ketidakpastian.
Meski jalan masih panjang sebelum terapi ini dapat diakses secara luas, harapan telah diperbarui bagi mereka yang hidup dengan bayangan penyakit Huntington. Bagaimana kita dapat memastikan kemajuan ilmiah ini dapat dinikmati oleh semua yang membutuhkan? Inilah saatnya untuk merenungkan langkah selanjutnya.
(Orbit dari berbagai sumber, 28 September 2025)
